Генетические болезни

По последним данным, уже более 4500 болезней отнесены к генетическим, но для большинства из них пока не ясен механизм их развития и лечения. Эксперты говорят о том, что основным направлением развития медицины будущего станет – генная терапия. Так называют применение генно-инженерных методов для лечения заболеваний человека. Возникнув совсем недавно (после 2000 года), генная терапия интенсивно развивается.

Задача генной терапии: с помощью генов выполнить коррекцию поведения клеток организма в нужном направлении, для чего суметь доставить в целевые клетки корректирующие гены. Можно себе представить сложность технологий, решающих подобные задачи. Для уже изученных болезней генная коррекция клеток может быть разной. В одних случаях с помощью генов пытаются восстановить утерянную функцию клетки, в других – наоборот, подавить излишнюю активность. Иногда клетки модифицируют генами, чтобы усилить собственную иммунную реакцию организма на определенные явления (например, инфекции или опухоли).

В последние годы область использования генной терапии начала расширяться. Очень важным направлением применения генов для лечения людей стала борьба с онкологическими заболеваниями. Уже разработаны, испытаны и разрешены к клиническому применению три вида генных препаратов для лечения злокачественных опухолей. Генная терапия успешно применена для лечения людей, инфицированных ВИЧ. Недавно в Бельгии и Италии начаты клинические испытания применения генной терапии для лечения заболевания сетчатки глаза. Первые результаты испытания на 12 пациентах-добровольцах были успешны, особенно для пациентов-детей. Еще одно интереснейшее направление – применение генов для увеличения продолжительности жизни и борьбы со старением организма. Эта технология генной терапии уже испытана на мышах и показала положительные результаты. Впереди – разработка подобных методов для человека.

Может показаться невероятным, но и российские ученые в этой области работают на самых передовых рубежах. В России разработан и выпускается единственный в мире генный препарат для борьбы с атеросклерозом сосудов. Он называется Неоваскулген. В настоящее время в мире создано всего пять генных препаратов, разрешенных к применению в лечебной практике, и вот среди этих пяти – российский Неоваскулген. Успехами такого масштаба Россия может гордиться в немногих областях.